在推特上，试验者斯图尔特·尼科尔斯（Stuart Nicholls）批评了最近发表的一项研究，他说：
继 Dal-Re 非常有趣的论文之后，他们标记了几个质疑实用术语用法的示例。3 期、多中心、双盲、安慰剂对照、平行臂、剂量递增随机试验真的可以称为“实用”吗？
有问题的研究文章链接在这里。Dal-Re 的论文在这里。他们推荐的“实用主义”工具就在这里。我可能与 Nicholls 不同，因为我的感觉是，就治疗的性质和 171 名患者的 N 而言，这可能是一项动力不足的研究……但这是否使它变得务实（而不是，说，确认？）。
我觉得我错过了重点。事实上，什么是务实的尝试？什么时候试验不是实用的，因为它是没有用的，什么时候试验是不实用的，因为它是一个确认试验？
解释性试验和实用性试验之间的关键区别不在于试验是否产生有用的信息。相反，它是该信息的具体用途：实用试验是那些直接针对临床治疗有用性的试验。
Pragmatic-Explanatory continuum 最早由 Schwartz 和 Lellouch 在 1967 年发表在Journal of Clinical Epidemiology上的题为“治疗试验中的解释和实用态度”的论文中提出，并被 Precis-2 开发人员引用。在这篇文章中，作者提出了两个随机对照试验场景，在抗癌背景下测试一种用于放射治疗的药物与单独的放射治疗。该药物在放疗前 30 天给药，以使患者对辐射的影响敏感。
对 30 天的药物进行放疗，然后进行 30 天的等待加放疗测试
药物 30 天，然后进行放射治疗，立即开始单独进行辐射测试
他们描述为解释性的第一个场景提供了“关于关键组件影响的信息”，而被描述为务实的第二个场景“在实际条件下将两种复杂的治疗作为一个整体进行了比较”。
Schwartz 和 Lellouch 举了另一个区分解释性试验和实用性试验的例子：在“等分子”基础上比较两种分子结构非常相似的镇痛剂的随机试验是解释性的，因为它对基于相同剂量的这些药物的相对作用感兴趣；相比之下，两种具有不同“最佳给药水平”的结构完全不同的镇痛剂最好使用实用设计进行研究，旨在比较每种治疗的最佳效果。
作者总结：
“两种治疗之间的比较”是一个即使在其整体特征上也没有得到充分说明的问题。它可能暗示至少两种基本不同的问题之一。
第一种类型对应于一种解释性方法，旨在理解。它试图发现由严格且通常简单的定义指定的两种治疗方法之间是否存在差异。它们的影响是通过生物学上有意义的标准来评估的，并且它们被应用于一类被相当武断地定义但尽可能揭示可能存在的任何差异的患者。用于确定受试者数量和评估结果的统计程序旨在降低第一类和第二类错误的概率。
第二种对应于务实的方法，旨在决策。它试图回答一个问题——我们应该更喜欢两种治疗中的哪一种？治疗的定义是灵活的，通常是复杂的；它考虑了辅助治疗和退出的可能性。评估效果的标准在最广泛的意义上考虑了患者的利益和成本。患者类别被预先确定为试验结果将被外推到的类别。统计程序旨在减少第三类错误的概率（倾向于劣等处理）；第一类错误的概率为 1.0。
Schwartz, D. 和 Lelluch, J. (1967)。治疗试验中的解释和务实态度。临床流行病学杂志，20：637–648。
Alexis 提到的 Schwartz & Lellouch 论文最初发表于（1967 年）在J Chron Dis上，并于 2009 年在J Clin Epi问题上重印，该论文在许多论文中都涉及这个主题 [1-8]。
在这些论文中，我发现 Karanicolas等人[5] 特别有助于引入一种新的区别，以阐明（并有助于恢复）Schwartz & Lellouch 的原始意义。（另见随后与 Oxman等人的交流 [6-8] 。）简而言之，[5] 认为 Schwartz & Lellouch 最初对对比试验目的的关注在随后的使用中已经丢失。为了恢复这一焦点，[5] 阐明了更精细的机械实践对比，推进“实践”试验作为对个人层面决策（医患）有用的试验，而不是“务实”试验
毫无疑问，这个问题的内在政治方面有助于混淆这些概念。在集中计划和控制医患接触的努力与努力保持（并且越来越多地恢复）医患关系的传统特征和独立性之间，医学界一直存在紧张关系。如果不欣赏反对工业化医学的论据，例如维克多·蒙托里（[5] 的合著者），现在可能无法完全理解务实试验的现象，他的著作《我们为什么反抗：一场为谨慎和善意的护理而进行的耐心革命》取得了显着进展。
功效试验更有可能确定 A 与 B 的相对益处，但仅在如此人为构建的环境中，其对现实世界的适用性值得怀疑。例如，功效试验中的患者可能有重复的门诊就诊和现实世界中不存在的不良事件捕获工具。但是，由于进行了访问，我们可以确保在整个试验过程中都给出了 A 和 B，结果更有可能得到准确测量。功效试验试图确定 A 和 B 之间真正的宇宙差异。
务实或有效性试验通过用现实方案治疗广泛的患者群体获得外部有效性，但由于现实世界固有的异质性，其分离 A/B 差异的能力可能会受到影响。例如，一项有效性试验可能会使用非结构化访视记录的常规临床随访或使用管理数据收集结果状态来比较患者的 A 和 B。因为患者在现实世界中进行了随访，我们可能认为治疗方案在研究环境之外更具可重复性。但是，由于缺乏结构，可能会错过重要事件。有效性试验询问提供者是否应该在地球上为 A 或 B 开处方。