我不是流行病学研究领域的专家，但在我看来，疗效与在受控环境中观察到的效果有关，比如随机对照试验，而有效性更多地与更大范围的结果有关或环境因素（在 RCT 中可能未被观察或未被操纵），因此它的范围更广。至少，我经常听说药物经济学中的成本效益研究和治疗效果（例如，比较两个治疗组时）。

引用这篇文章功效、效果、效率、

• 功效是“一种药物在理想情况下（例如在随机临床试验中）达到预期效果的程度”
• 有效性是“药物在通常的临床环境中达到预期效果的程度”

至于其他参考资料，我建议从 Helena C Kraemer（精神分裂症公告26（3），2000 年）的 Multisite Randomized Clinical Trials of Efficacy and Effectiveness以及其中的参考资料开始。例如，据说“在研究设计中复杂的多维决策连续体中，功效和有效性是相反的极端”。

笔记

从ISPOR第 13 届欧洲会议回来，我听说欧洲制药工业和协会联合会 ( EFPIA ) 认为现在就以下定义达成了一致：

• 相对有效性可以定义为在理想情况下，与一种或多种替代干预措施相比，干预措施利大于弊的程度；
• 相对有效性可以定义为在通常的医疗保健实践情况下，与一种或多种替代方案相比，一种干预措施利大于弊的程度。

由国际流行病学协会赞助的《流行病学词典》是一个标准但不完全在线的词典。最新版本是第五版，但第四版似乎是最新的，部分可通过亚马逊在线获得。你想看看p57-8。它说有效性、功效和效率之间的这种区别是由于Archie Cochrane在他 1972 年出版的《有效性和效率：对健康服务的随机反思》一书中提出的，其中大部分内容都可以在 Google 图书中找到。

为了避免侵犯版权，我不会从上面引用太多内容。我只会注意到，虽然字典说，“理想情况下，疗效的确定是基于随机对照试验的结果”（我的斜体），如果存在实质性不合规情况，您需要工具变量估计方法来确定疗效。

这些术语不能互换并且具有特定含义。

效率是干预措施对与疾病相关的特定标志物产生影响的能力，但不一定与患者相关。该研究是在高度受控的条件下进行的，参与者高度顺从。评估疗效的临床试验也称为解释性试验或 I 期或 II 期临床试验。

有效性是干预对正常临床条件下的患者产生有意义影响的能力。衡量有效性的临床试验也称为实用试验或 III 期或 IV 期临床试验。

我看到这种情况出现的一个地方是在讨论使用“治疗意向”分析与试图在不完全顺从性的实验中获得治疗“有效性”的分析。请参阅有关“治疗意向”的 Wikipedia 文章（链接），其中包括一些参考资料。

在不依从性的普通随机对照试验中，意向治疗估计仅检查分配给治疗组和对照组的差异。然而，不依从意味着一些被分配到治疗组的人可能实际上没有接受治疗，而一些被分配到对照组的人可能实际上已经接受了治疗。如果是这样，治疗意向估计值可能会低估在研究中的所有成员实际接受治疗的情况下将获得的平均治疗效果。

当这种违规行为出现时，分析师需要做出决定。她可以决定简单地进行意向分析，通过说在现实世界中，我们无法控制依从性来证明这一点，因此意向分析更“现实”，因为它可以估计如果这种治疗被批准会发生什么供临床使用。我已经看到这被称为对治疗“有效性”的分析。或者，她可能会使用某种调整方法来尝试了解实际接受治疗的人与未接受治疗的人有何不同。她可以通过说我们真正有兴趣知道的是治疗的生物学（在医学试验的情况下）“功效”来证明这一点，并且这样做，

生物功效分析的问题是，什么样的“调整方法”是有效的？据我所知，当前的技术状态是将不合规的实验视为工具变量问题，例如 la Angrist、Imbens 和 Rubin (1996) ( gated link )，或者更一般地从以下方面来看待问题“原则分层”，a la Frangakis 和 Rubin（2002 年）（封闭链接）。因此，随机化作为一种​​工具，可以非参数地识别至少某些亚群的“功效”效应——即那些将遵守其治疗或控制分配的人。除此之外，人们可以采用更严格的模型来识别功效效应，但随后人们可能会想，你为什么一开始就费心做一个随机实验？