这是一个复杂的问题，它引入了许多相关问题：1) 明确指定假设，2) 了解什么因果机制（可能）构成假设效应的基础，以及 3) 呈现的选择/风格。

你是对的，如果我们应用合理的统计实践，声称“组是相似的”，就必须进行等效性检验。但是，等效性检验与 NHST 对应物存在相同的问题：功效只是样本量和比较次数的反映：我们预计会存在差异，但它们对主要分析的程度和影响要重要得多。

当遇到这些情况时，基线比较几乎总是红鲱鱼。可以应用更好的方法（科学和统计）。在回答此类问题时，我会考虑一些股票概念/回复。

“总计”列比按处理拆分的列更重要；有必要对这些价值观进行讨论。

在临床试验中，通常分析安全样本。这是首先接触、然后同意、然后随机化并最终暴露于至少一次控制或治疗迭代的那些人的子集。在这个过程中，我们面临不同程度的参与偏见。

这些研究中最重要和最被忽略的方面可能是汇总表 1 的结果。这实现了表 1 的最重要目的：向其他研究人员展示研究样本对结果适用的更广泛人群的推广程度。

当完全无视纳入/排除标准和样本的普遍性时，我发现令人惊讶的是，研究人员、读者和审稿人如何专注于患者特征内的切线趋势。

我很惭愧地说我是一名分析师，在一项忽视了这个问题的试验中。我们招募了患者，然后，由于后勤问题，我们等了将近一年才实施干预。结合图不仅显示了这些时期之间的巨大下降，而且样本发生了变化。结果很大程度上是失业/就业不足，比我们打算接触的人更老、更健康。我对这项研究的普遍性深表担忧，但很难游说让人们知道这些担忧。

用于检测基线特征不平衡的测试的功效和 I 类错误取决于特征的实际数量

如前所述，提供如此详细的基线变量列表的目的是提供样本的完整快照；他们的病史、实验室、药物和人口统计数据。这些都是临床医生用来向患者推荐治疗的所有方面。他们都被认为可以预测结果。但这些因素的数量是惊人的。可以比较多达 30 个不同的变量。I 类错误的粗略风险是 1-(1-0.05)^30 = 0.79。如果必须进行测试，建议使用 Bonferroni 或置换校正。

最纯粹形式的统计测试意味着是公正的，并且应该是预先指定的。然而，基线特征的选择和呈现通常是相对的。我觉得后一种方法是合适的：如果我们发现，就像在我的试验中一样，有一些有趣的特征可以有效地描述样本，我们应该可以自由选择临时呈现这些值。如果它具有任何价值，则可以进行测试，但通常需要注意：它们不是感兴趣的假设，对于显着和非显着结果意味着什么存在混淆的高风险，并且结果更多地反映了样本量和演示文稿的考虑比任何事实。

可以进行再随机化，但只能在患者接受治疗之前进行

正如我所提到的，分析的样本通常是安全样本。然而，对于尚未接受研究治疗的患者，重新随机化是一种大力提倡且理论上一致的方法。这仅适用于执行批量注册的设置。在这里，招募并随机分配了 100 名参与者。例如，如果概率将高比例的老年人分配到一组，那么可以重新随机化样本以平衡年龄。这不能通过顺序或交错登记来完成，这是进行大多数试验的环境。这是因为登记时间倾向于通过普遍的病例“偏见”（混淆事件和普遍的资格标准）来预测患者状态。

平衡设计不是有效推理的必要条件

随机化假设表明，理论上，所有参与者的协变量平均分布均等。但是，如前所述，在比较 30 个或更多级别时，不平衡的累积概率是不可忽略的。事实上，在考虑整体时，协变量的不平衡可能是无关紧要的。

如果随机化是公平的，我们可能会看到治疗组的年龄有所增加，但对照组的吸烟量有所增加：这两者都单独增加了结果的风险。有效和有效的推理所需要的是倾向得分在组之间是平衡的。这是一个弱得多的条件。不幸的是，如果没有风险模型，就无法检查倾向是否平衡。然而，很容易看出这种倾向取决于协变量的组合，尽管无法准确显示，但随机样本中倾向不平衡的可能性要小得多。

如果已知风险模型或存在强有力的结果预测因子，则只需调整这些因素即可完成更有效和有效的 RCT，无论它们是否在治疗组之间保持平衡

我最喜欢的一篇论文《随机对照试验的 7 个神话》讨论了这一点。当调整变量对结果有很强的预测作用时，调整会提高效率。事实证明，即使有完美的 50/50 平衡，例如使用阻塞随机化，或者甚至作为随机化执行方式的巧合，调整也会缩小 CI，需要更少的参与者进行同等效力的研究；这降低了成本和风险。令人震惊的是，这样做的频率并不高。

无论表 1 显示什么，观察性研究都需要控制混杂因素

随机化假设消除了混淆。对于非随机治疗，存在混杂。混杂因素是一个变量，它是结果的原因并预测准实验治疗的接受。没有测试可以确定哪些变量是/是混杂因素。窥视数据以回答这些问题的风险在于，如果没有完全完美的纵向值测量（即使那样......），混杂因素实际上与调解者或碰撞者无法区分。调整中介会减弱任何影响，对撞机调整会导致任何类型的偏差。此外，无需针对一组混杂因素进行调整，而是必须删除后门标准。

例如，在一项关于青少年肺功能和吸烟的研究中：年龄较大的孩子更有可能吸烟，但由于他们更高，他们的肺功能更强。事实证明，仅对高度进行调整就足以消除混淆，因为它满足后门标准。进一步调整年龄只会降低效率。然而，仅在吸烟者和非吸烟者中检查表 1 的“平衡”会表明年龄和身高都是“不平衡的”，因此应该加以控制。这是不正确的。