我应该使用哪种统计精确检验?

机器算法验证 模型选择 生物统计学
2022-03-13 10:35:16

我正在非常有限的人群中测试一种新药与旧药的对比。所有测试对象将首先接受较旧的无效药物。只有当旧药无效时,他们才会接受新药。

我目前的数据:4名受试者都没有被旧药治愈,所以都给了新药。4名受试者均被新药治愈。只有两种结果:治愈或无法治愈。

我想我不能对这项研究使用 Fisher 精确检验,因为数据是成对的。我可以使用哪些测试来进行此类实验?

3个回答

彼得弗洛姆的回答说得很好,但严格来说,情况比这更复杂。治疗 2 在治疗 1 失败时有条件地进行。假设治疗 1 的成功概率是,(分别为治疗 2 的p1p2

每个接受治疗 2 并因此被治愈的患者都将贡献给可能性。有 4 名患者,这给出(1p1)p2(1p1)4p24

然后,您可以最大化的可能性,并通过似然比测试与时的可能性进行比较。p1p2p1=p2

但是,在您的情况下,由于没有人被旧疗法治愈,因此的 MLE分别为 0 和 1,并且该测试将失败。但还有另一种方式:p1p2

假设,NULL 模型的 MLE 是得到你所得到的,或者更糟(只有没有更糟)的概率是p1=p2p=0.50.58=0.004

然而 4 名患者非常小......从设计的角度来看,我希望看到一个随机试验。或者至少是一个交叉。我不知道这是什么病,但如果是普通感冒,这正是你应用两次假治疗会得到的结果。第一次会失败,病人会及时好转。

您可以使用某种排列测试,但只有 4 个人,只有种可能的组合。你的是最极端的,所以它的 p 值为(这是一种可以在头脑中进行置换测试的情况!这种情况不会经常发生。)24=16116=0.0625

如果不了解疾病的自然史,甚至无法开始解释这些数据。正如 Placidia 所说,如果疾病是自限性的(如普通感冒),那么这些结果毫无意义。第二种治疗,无论是什么(甚至是安慰剂),似乎都是有效的。相反,如果疾病持续进展,这些令人印象深刻的结果会鼓励您进行适当的研究。

在我看来,这种研究值得做,以了解新药是否有效,作为适当对照研究的前奏。我怀疑任何类型的统计分析都会被证明是有用的。