如何同时设计两种治疗的实验和保持

机器算法验证 实验设计 因果关系 治疗效果 病例对照研究
2022-03-14 11:06:09

假设有两种治疗,即治疗A和治疗B。

主题可以属于以下类别之一:

  1. 接受治疗 A,然后接受治疗 B。
  2. 接受治疗 B,然后接受治疗 A。
  3. 只接受治疗 A。
  4. 只接受治疗 B.
  5. 得不到治疗。

有几种方法可以构建控制组。例如,我们可以:

  1. 构建一个不接受任何治疗的纯对照组。
  2. 独立构建治疗 A 和治疗 B 的对照组。治疗 A 的一部分对照受试者可能已经接受治疗 B。换句话说,可能存在重叠。

编辑:请注意,我只能在实验中设计和分配对照组。治疗顺序在测试组中自然发生,没有节制。

此外,估计治疗效果的实验后分析也变得很棘手,因为有两种类型的治疗,并且它们可能相互影响。

任何人都有很好的参考建议,我可以继续阅读?


编辑:

评论部分要求提供上下文,所以我想提供一些示例:

体重研究

  • 治疗A:每天做瑜伽
  • 治疗B:每天跑3英里
  • 公制:体重(kg)

网页上的按钮

  • 处理 A:更改按钮的位置
  • 处理B:改变按钮的颜色
  • 指标:点击率

完成在线课程

  • 处理 A:将长达一小时的视频分块成更小的会话
  • 处理 B:发送提醒电子邮件
  • 指标:课程完成率

一般来说,进行多个实验来估计两种治疗对同一指标的影响需要更多的时间和/或受试者,并增加成本。它也忽略了治疗 A 和治疗 B 的潜在交互作用。

3个回答

在进行此类实验时,对于实验中的每个边际效应和条件效应,都有一个自然的对照组。下图显示了每个参与者可能类别的实验流程图。“不治疗”类别作为控制组,用于确定治疗 A 或 B 的边际效应,“治疗 A”类别作为控制组,用于确定治疗 B 给定治疗 A 的条件效应,以及“治疗 B” " 类别充当控制组,用于确定治疗 A 给定治疗 B 的条件效果。(当然,如果治疗顺序没有区别,最后两组可能最终实际上是同一件事;如果顺序治疗确实有所作为,

现在,理想情况下,您可以将参与者随机分配到这五个组中,然后对过程中的所有边际和条件因果效应进行估计。但是,如果您无法控制第一次治疗后第二次治疗的发生,那么您就无法对条件因果效应做出可靠的因果推断。您仍然可以在统计意义上估计相关的条件分布,但实际上失去了与因果关系的联系。

至于因果推理的参考,这在很大程度上取决于您现有的统计和数学知识,以及您希望将因果规则形式化的程度。该领域的标准文本是Pearl (2009),但这是为在数学或统计学方面接受过一些定量培训的人编写的。进行因果推理时要记住的主要事情是,它通过进行常规统计建模/推理(通常使用回归分析)在我们可以使用分配变量的随机化和盲法协议来切断变量之间的因果关系的情况下工作。

在此处输入图像描述

OP 提到他们最终独立选择了对照组进行治疗。

在这种情况下,如果治疗 A 和治疗 B 的分配机制没有明显的偏差(例如,以某种方式应用治疗 B 也增加了治疗 A 的概率),计算平均治疗效果时的减法自然会抵消治疗组和对照组的其他治疗。

如果怀疑治疗 A 和治疗 B 之间存在某种依赖性,则始终可以手动测试两个随机事件的独立性。

在治疗 A 和治疗 B 相互依赖的情况下,在不失一般性的情况下,可以通过对治疗 A 给定治疗 B 的倾向得分进行回归调整来调整治疗 B 的偏差。我怀疑这就是 OP 在没有测试独立性。

我选择独立构建治疗 A 和治疗 B 的对照组。每个对照组都是随机选择的。它让我工作的两个团队节省了沟通的时间和精力。

我使用匹配来调整其他治疗引入的 A 和 B 治疗效果测量中的任何潜在偏差(结果证明这是一个微不足道的调整)。我不会在这里详细介绍,因为它需要我不允许分享的上下文。

为了估计交互效果,它是使用类似 CUPED 的方法完成的。

如果有超越基础的更好答案,我会接受。如果没有,我将保留这个问题。

特别感谢评论区分享的论文给了我思考这个问题的起点。