巨大的分母摆脱了一个人的直觉。由于样本量相同且比例较低，因此可以重述问题：发生了 13 个事件，并且预期（根据零假设）在两组中同样发生。事实上，一组中有 3 人，另一组中有 10 人。那有多罕见？二项式测试答案。

在 R 中输入这一行： binom.test(3,13,0.5,alternative="two.lateral")

双尾 P 值为 0.09229，与 Fisher 检验结果的四位数相同。

这么看，结果也就不足为奇了。这个问题相当于这个问题：如果你掷硬币 13 次，看到三个或更少，或十个或更多的正面是多么令人惊讶。其中一种结果将在 9.23% 的时间内发生。

（双边）Fisher 精确检验给出 p-value = 0.092284。

function p = fexact(k, x, m, n)
%FEXACT Fisher's Exact test.
%   Y = FEXACT(K, X, M, N) calculates the P-value for Fisher's
%   Exact Test.
%   K, X, M and N must be nonnegative integer vectors of the same
%   length.  The following must also hold:
%   X <= N <= M, X <= K <= M and K + N - M <= X.  Here:
%   K is the number of items in the group,
%   X is the number of items in the group with the feature,
%   M is the total number of items,
%   N is the total number of items with the feature,

if nargin < 4
   help(mfilename);
   return;
end
nr = length(k);
if nr ~= length(x) | nr ~= length(m) | nr ~= length(n)
   help(mfilename);
   return;
end

na = nan;
v = na(ones(nr, 1));
mi = max(0, k + n - m);
ma = min(k, n);

d = hygepdf(x, m, k, n) * (1 + 5.8e-11);
for i = 1:nr
  y = hygepdf(mi(i):ma(i), m(i), k(i), n(i));
  v(i) = sum(y(y <= d(i)));
end
p = max(min(v, 1), 0);
p(isnan(v)) = nan;

对于您的示例，请尝试fexact(1e6, 3, 2e6, 13).

我认为一个简单的卡方检验就可以了。您是否有 1,000,000 个用于控制和测试的观察值？如果是这样，您的观察表将是（在 R 代码中）

编辑：哎呀！留下一个零！

m <- rbind(c(3, 1000000-3), c(10, 1000000-10))
#      [,1]   [,2] 
# [1,]    3 999997
# [2,]   10 999990

卡方检验将是

chisq.test(m)

返回卡方 = 2.7692，df = 1，p 值 = 0.0961，这在 p < 0.05 的水平上没有统计学意义。如果这些无论如何都可能具有临床意义，我会感到惊讶。

在这种情况下，泊松是个案数量分布的良好近似值。有一个简单的公式来近似 log RR（delta 方法）的方差。

log RR = 10/3 = 1.2，se log RR = sqrt(1/3+1/10) = 0.66，所以 95%CI = (-0.09; 2.5)

采用双边检验在 0.05 水平上差异不显着。Poisson 模型的基于 LR 的卡方检验给出 p=0.046 和 Wald 检验 p=0.067。该结果类似于没有连续性校正的 Pearson 卡方检验（Chi2 校正 p=0.096）。另一种可能性是 chisq.test，带有选项 simulation.p.value=T，在这种情况下 p=0.092（对于 100 000 次模拟）。

在这种情况下，检验统计量相当离散，因此 Fisher 检验可以是保守的。有一些证据表明差异可能很大。在得出最终结论之前，应考虑数据收集过程。