假设我们有一种新的治疗方法,并且只有在它有效且安全的情况下才会被授权。因此,从统计的角度来看,我们必须进行两项测试:一项针对功效,一项针对安全性。我们还希望接受无效或不安全的治疗的概率小于
根据我对统计测试的了解,如果我们运行一次试验并最终执行这两个测试,我们必须降低每个测试的统计显着性阈值(例如使用 Bonferroni 校正)以保持整体在。
但是,如果我们进行两项试验,一项针对安全性,一项针对有效性呢?因此我们有两个样本,我们还需要调整测试多重性吗?
我的另一个问题是,如果我们忘记了安全性而只需要证明有效性,而两项试验显示不同的结果(一项试验的一项测试是显着的,另一项则不重要),我们能得出关于疗效的什么结论?