正如您所看到的，这两个定义都是可以接受的，主要是因为这两个选项都有问题。甚至 FDA 似乎也没有表达偏好。引用癌症药物和生物制品批准行业临床试验终点指南（DFS 是无病生存）：

DFS 的定义可能很复杂，特别是在没有事先肿瘤进展记录的情况下注意到死亡时。这些事件可以作为疾病复发或审查事件进行评分。尽管对死亡进行统计分析的所有方法都有一些局限性，但将所有死亡（各种原因的死亡）视为复发可以最大限度地减少偏差。使用此定义可能会高估 DFS，尤其是在长期未观察的情况下死亡的患者。如果研究组之间的长期随访频率不同，或者由于毒性而退出不是随机的，则可能会引入偏差。一些分析将与癌症相关的死亡计为 DFS 事件并审查非癌症死亡。这种方法会在死因归因中引入偏见。此外，任何审查患者的方法，

在许多生存分析研究中，任何非致命疾病的死亡问题都是一个问题。我通常看到这有两种处理方式，并且没有看到有人争辩说存在特定的主导或统一标准。

第一种方法是将死亡视为你的结果之一。因此，您的事件变为“事件或全因死亡率”。这可能更直观，并且方便地，如果您认为您的疾病可能导致其中一些死亡，则可能会捕获更多信息。它也是最适合进行简单的生存分析的方法。

第二种方法是将死亡视为竞争风险。然后，通常的方法是将死亡事件视为对死亡时感兴趣的结果进行审查，并从那里进行分析。这实质上是在问“如果你不是因为其他原因而死，你的死亡风险会是什么？”。特别是如果你认为死亡是一种“无趣”的结果，这可能是一种可行的方法。

由于两者都可以使用标准软件来平易近人，我会考虑两者都做，看看你的估计最终是否会有很大的不同。

如果传统上将死亡作为一个事件包括在内，那么这样做的理由是什么？这当然不是复发。

我遇到了和你一样的问题。我可以看到的兴趣是当结果是“患者的状态是否因疾病而恶化？” 在这种情况下，您可以将事件定义为：

• 死于疾病
• 复发

您可以将审查后的观察定义为：

• 死因不明或不是由于疾病
• 失访

但在我看来，我们更应该将这种结果称为无进展生存期（PFS）。在所有情况下，我们都应该始终明确我们在通信/出版物中使用的定义：什么定义了事件。

根据与我一起工作的几位癌症医学博士研究人员的说法，如果死因未知，那么我们在研究 RFS/PFS 时绝不应将其视为事件。否则，我们会将其与总生存期（OS、全因死亡率）混淆，而研究 RFS/PFS 的一个目标实际上是关注疾病。